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阿尔茨海默症新药（阿尔茨海默病新药获批争议）
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发布时间：2020-12-06加入收藏来源：互联网点击：
至于定价，按患者平均体重计算，阿杜卡玛单抗维持剂量每年约需5.6万美元。美国众议院监督和改革委员会6月底表示，将对FDA批准阿杜卡玛单抗上市及该药定价展开调查。
阿尔茨海默病
阿尔茨海默病（AD）是一种退行性中枢神经系统疾病，无法被阻止或延迟，会损害患者的思维能力、记忆力和行为独立性，并且会导致患者过早死亡，患者从疾病早期进展至重度平均仅需4至5年。
流行病学资料显示，中国是阿尔茨海默病患者数量最多的国家，占全球五分之一。中国由阿尔茨海默病导致的痴呆患者人数高达983万，轻度认知障碍患者数为3877万。此外，中国阿尔茨海默病患者的年经济支出大约为1667.4亿美元，其总值约占全国GDP的1.47%。预计到2030年，由该疾病引起的相关支出，将多达5000亿美元。
北京大学第一医院神经内科主任医师、中国老年保健协会阿尔茨海默病分会（ADC）副主任委员兼秘书长孙永安告诉经济观察报，阿尔茨海默病致病原因有几种学说，目前主流认为β淀粉样蛋白在该病发病中起到关键作用，包括最新的诊断标准（2018NIA-AA）也明确提出，如果要明确诊断阿尔茨海默病，必须有β淀粉样蛋白阳性证据，“（渤健）这个药值得探讨，如果真正有效，等于终于有一款药能从病因上根本延缓、阻止这个疾病”。
孙永安指出，关于阿尔茨海默病的发病，有毒的蛋白在有临床症状的前15到前20年就开始缓慢损害大脑的神经元，当出现临床症状时，大脑已经有80%甚至更多的神经元被破坏了。阿杜卡玛单抗的临床试验选择的是有临床症状的病人，这时候大脑的神经元已经被大量破坏了，“此时再来治疗已经晚了。要治疗这种有症状的病人，就像治疗肿瘤晚期患者一样，数据不好也是很正常的”。因此，需要早期筛查，早期干预，才会有更好的结果。
国际著名神经科学家鲁白在朋友圈评论阿杜卡玛单抗：“这是近20年来第一个治疗阿尔茨海默病的药，也是人类有史以来唯一一个所谓的治本（Disease modifying）药（971不是）。它的获批，给这个对人类健康和经济影响最大的疾病的治疗带来了一线曙光。有意思的是，这次是一个加速获批，而且是基于替代（Sarogate）终点而不是临床终点，这也会极大地推动神经系统疾病的药物研发。”
不完全统计，过去20多年，阿尔兹海默病新药研发投入超过6000亿美元，但各家药企超过320个药物相继折戟。
2012年，辉瑞、强生和Elan制药联合开发的阿尔兹海默症药物在临床测试中的结果极差，宣布停止研发；2016年，礼来承认花费26年的新药研发失败；2017年，默沙东宣告新药试验终止；2018年，阿斯利康与礼来共同宣布，停止一种用于治疗早期和轻度阿尔茨海默症患者药物的全球试验……
中国于2019年11月批准绿谷制药的阿尔茨海默病新药甘露特钠（代号：GV-971）是对症治疗药物，年治疗费在4万元左右。据该药主要发明人、中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉介绍，GV-971的作用机制是通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。
GV-971的三期临床试验数据和临床试验设计在国内同样引发波澜，饶毅公开称GV-971的关键论文“不造假是不可能的”，耿美玉亦声泪俱下回应“造假”质疑，她表示关于“九期一”作用机制的研究长达20多年，“科学的发现本身一定是伴随着科学质疑的”。
回到阿杜卡玛单抗，其基于替代终点获批上市后，其他以β淀粉样蛋白为靶点且此前宣告失败的公司也开始重新考虑，据了解罗氏、礼来等公司都在计划递交上市申请。
本文到此结束，希望对大家有所帮助呢。
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